Pharmazeutische Technologie

Coming in and Finding Out: Blending Receptor-Targeted Delivery and Efficient Endosomal Escape in a Novel Bio-Responsive siRNA Delivery System for Gene Knockdown in Pulmonary T Cells

Prof. Dr. Olivia Monika Merkel, Department für Pharmazie der Ludwig-Maximilians-Universität München

Die RNA-Interferenz (RNAi) bietet das Potential zur selektiven Stilllegung von krankheitsverbundenen Genen in bestimmten Zelltypen. Die Umsetzung davon in der klinischen Routine ist jedoch durch den Mangel an geeigneten Trägersystemen für therapeutische siRNA, die diese Gene stilllegt, noch mit vielen Hürden verbunden. Das Forschungsteam entwickelte nun ein neuartiges verbessertes siRNA-Bereitstellungssystem. Die Publikation hat vor allem zum Ziel, die angestrebte T-Zell-Transfektion in der Lunge zu optimieren, um bessere Asthma-Therapien zu entwickeln, die den Grund der Krankheit und nicht nur die Symptome bekämpfen. Außerdem haben die Ergebnisse auch große Bedeutung für die T-Zell-Therapie mittels CAR-T-Zellen und für den Bereich des T-Zell-Engineerings.